¿Qué son los vectores de terapia génica?

Los vectores de terapia génica, también conocidos como vectores de transferencia génica o vectores virales, son el mecanismo por el cual un gen sano se inserta en la cadena de ácido desoxirribonucleico (ADN) normal de una persona. Por lo general, los vectores de terapia génica son virus que se han modificado para transportar genes humanos. En 2011, la ciencia de la terapia génica aún se encuentra en sus primeras etapas, aunque muchos médicos esperan que algún día pueda corregir muchos tipos diferentes de afecciones genéticas.

Hay varios tipos diferentes de virus utilizados en la terapia génica. Algunos de los tipos más comunes incluyen virus adenoasociados, virus del herpes simple, retrovirus y adenovirus. Cada uno de estos tipos de virus afecta a diferentes tipos de células, lo que significa que se usan en terapia génica para atacar diferentes trastornos. Los virus adenoasociados, por ejemplo, están diseñados para unirse al cromosoma 19, mientras que los virus del herpes simple seleccionan las neuronas.

Los virus que se han modificado para convertirse en vectores de terapia génica no son la misma versión del virus que causa daño a los humanos. El material genético en estos virus modificados ha sido reemplazado por genes humanos sanos que pueden proporcionar una cura para una afección médica. Un virus herpes-simplex modificado que se usa en terapia génica no puede causar herpes porque el material genético que causa el herpes se ha eliminado del virus.

Todos los virus utilizados como vectores de terapia génica deben ser capaces de replicar el ADN y no solo el ácido ribonucleico (ARN) porque el ARN no puede usarse para reemplazar una sección dañada del ADN humano. Además de los virus, hay algunas otras formas en que los médicos pueden insertar ADN sano en las células de un paciente. Una forma no viral del vector de terapia génica es un lípido o grasa. El lípido ingresa a una célula objetivo, donde libera ADN sano para tratar el trastorno. También es posible unir ADN sano a otra molécula que normalmente entraría en una célula objetivo.

Si bien es posible insertar ADN sano directamente en las células objetivo, este enfoque no es tan práctico como usar virus como vectores de terapia génica. Insertar el ADN directamente en las células objetivo requiere una gran cantidad de ADN porque el ADN sano no se replicará de la forma en que se encuentra durante el ciclo de vida del virus modificado. Además, solo ciertos tipos de células pueden recibir ADN mediante el uso de moléculas o lípidos.