¿Qué es la terapia génica de la línea germinal?
La terapia génica de la línea germinal es una forma de tratamiento de la enfermedad en la que se realizan alteraciones genéticas en la línea germinal, o etapa preembrionaria, a los espermatozoides o los óvulos. Esto es opuesto al enfoque somático tradicional, donde se intenta tratar la enfermedad a nivel genético en organismos completamente maduros. Aunque la terapia génica de la línea germinal es un tratamiento más efectivo, conlleva una variedad de controversias éticas y sociales.
La terapia génica somática se practica desde principios de la década de 1990 con una efectividad muy limitada. En la terapia génica somática, los genes que funcionan mal se reemplazan o mejoran genéticamente en un paciente con el objetivo de tratar el gen objetivo. Estos tratamientos a menudo han demostrado ser ineficaces o temporales. La ventaja fundamental de la terapia génica de la línea germinal es que el cambio genético se lleva al embrión como una parte permanente y natural del desarrollo. Tales cambios genéticos son irreversibles, y el sujeto puede transmitirlos a su descendencia.
Ambas formas de terapia génica generalmente usan el mismo método comprobado, o vector, para insertar nuevas instrucciones genéticas en las células. Los virus, que de otro modo son inofensivos para el cuerpo, se utilizan como mecanismos de transporte. Parte de su estructura genética se altera para transportar el gen deseado, y luego se insertan en el huésped, donde integran su ADN en la estructura celular del ADN de las células huésped. Se reproducen junto con las células del huésped, extendiendo así el gen alterado por todo el cuerpo.
Donde fallan los tratamientos somáticos es en cómo el cuerpo adopta este nuevo material genético. A menudo hay respuestas inmunes, efectos secundarios de la presencia del virus y daños a la célula que pueden provocar mutación y cáncer. Además, muchas enfermedades son a menudo el resultado de varias debilidades genéticas que no se pueden tratar corrigiendo solo un gen. La terapia génica de la línea germinal evita la mayoría de estos problemas mientras crea otros propios.
Es probable que el tratamiento exitoso con la terapia génica de la línea germinal no tenga ninguna respuesta inmune. Además, es más fácil alterar el esperma o los óvulos que tratar un trastorno genético complejo y establecido en un adulto. Por el contrario, la terapia génica de la línea germinal, si es defectuosa, puede ser mucho más dañina para el embrión que un adulto, lo que resulta en deformidad o muerte.
También surgen problemas éticos donde es posible utilizar la terapia génica de la línea germinal para alterar las características fundamentales de un individuo. Tales alteraciones pueden ocurrir en el sexo, la altura, la inteligencia, el color de la piel, etc. A mayor escala, esto podría convertirse en un programa de eugenesia, manipulando poblaciones enteras para eliminar rasgos indeseables.