¿Qué es la terapia génica humana?

La terapia génica humana es una técnica de tratamiento de diversas enfermedades y trastornos mediante el reemplazo de genes defectuosos por genes sanos. La terapia génica se realiza a nivel celular, y gran parte de ella todavía estaba en etapas experimentales a partir de 2011. Los genes normales funcionan mediante el uso de proteínas para llevar a cabo ciertas secuencias de codificación; Cuando un gen es defectuoso, las proteínas no pueden llevar a cabo estas instrucciones correctamente. Utilizando la terapia génica humana, los científicos han intentado introducir genes sanos en células específicas a través de algunos métodos diferentes.

Uno de los tipos de terapia génica utiliza un virus modificado como portador de un gen nuevo y saludable. Los científicos han desarrollado técnicas para alterar la forma natural en que los virus entregan su materia patógena a las células. En lugar de materia que causa infección, los virus portadores pueden insertar genes humanos normales en las células objetivo. Este método se ha intentado con células pulmonares y hepáticas para ayudar a curar las infecciones de estos órganos.

Los tratamientos de terapia génica humana también pueden incluir métodos que no usan virus. Algunos científicos han intentado reparar los genes originales a través de un proceso llamado mutación inversa, con resultados mixtos. Se pueden cambiar diferentes genes en diversos grados, y los investigadores también han intentado manipular estas tasas de cambio.

Algunos experimentos en terapia génica humana han tenido más éxito cuando el gen defectuoso se elimina por completo y se reemplaza con un gen sano. Esta técnica se conoce como intercambio de genes. Otros ensayos de terapia génica han tenido mejores resultados cuando el gen defectuoso se deja en su lugar y se inserta uno normal junto con él. Los factores que influyen en estos resultados pueden incluir el tipo de célula objetivo, así como la naturaleza del trastorno que se está tratando.

La terapia génica de la enfermedad ha tenido cierto éxito en el tratamiento de afecciones hereditarias como la hemofilia y la inmunodeficiencia combinada grave. El mayor desafío con el uso de la terapia génica para estas afecciones es la posibilidad de rechazo celular. Si el cuerpo de un paciente reconoce las células con genes modificados como objetos extraños, los resultados pueden ser potencialmente mortales si ese paciente tiene un sistema inmune que no funciona.

Los investigadores médicos han seguido explorando las posibilidades de utilizar la terapia génica humana para una gama más amplia de afecciones. Los ensayos en terapia génica en animales han sido efectivos para mejorar problemas de salud como la ceguera degenerativa e incluso la depresión. Los genes retinianos introducidos en las células de ratas casi ciegas han restaurado con éxito más de su vista. Una terapia génica similar en el cerebro de los ratones ha restaurado la función de una proteína clave necesaria para aliviar la depresión clínica severa.