¿Qué es la terapia génica somática?

La terapia génica implica transferir genes buenos a las células para reemplazar genes dañinos. Hay dos tipos específicos: genes transferidos a células de la línea germinal (células reproductivas) y genes transferidos a células somáticas (células del cuerpo). En la terapia génica somática, los genes alterados se insertan en la parte afectada del cuerpo, o las células del cuerpo se eliminan, se tratan con genes alterados y se reemplazan. Las personas que usan este tipo de terapia incluyen pacientes con enfermedades como cáncer, hemofilia, fibrosis quística y distrofia muscular. Los aspectos positivos que los pacientes pueden esperar incluyen beneficios para la salud, seguridad y preocupaciones menos éticas que la terapia génica de la línea germinal, pero los aspectos negativos pueden incluir tratamientos de por vida y problemas con el suministro de genes.

Los médicos pueden realizar terapia génica somática in vivo o ex vivo. Con la terapia in vivo, los médicos transfieren el gen alterado directamente al cuerpo, generalmente al tejido. Por ejemplo, los genes se insertan en la piel para pacientes con cáncer de piel y en los músculos para pacientes con distrofia muscular. Para la técnica ex vivo, los médicos a menudo eliminan las células afectadas, las células sanguíneas o las células de la médula ósea del cuerpo del paciente. Después de insertar el gen deseado en las células, se inyectan nuevamente en el cuerpo.

Una de las principales ventajas de la terapia génica somática también es una desventaja: las personas que se someten a terapia génica somática no transmiten los genes alterados a su descendencia porque solo se modifican las células del cuerpo, no las células reproductivas. Esto es positivo porque no existen inquietudes éticas sobre la manipulación del desarrollo infantil natural como en la terapia génica de la línea germinal. De hecho, la terapia génica en células reproductivas está prohibida en algunos países. Sin embargo, la incapacidad de transmitir genes alterados puede ser negativa porque los efectos beneficiosos de la terapia génica somática se detienen en el paciente, evitando la posibilidad de transmitir beneficios de salud a las generaciones futuras.

Otras ventajas de la terapia génica somática incluyen la seguridad en comparación con la terapia génica de la línea germinal y los beneficios para la salud que pueden cambiar la vida del paciente. Los posibles inconvenientes de la terapia génica somática incluyen efectos temporales y complicaciones durante el suministro de genes. Las personas que reciben terapia génica somática a menudo necesitan tratamientos por el resto de sus vidas porque las células del tejido corporal, en las que se insertaron los genes, eventualmente se pierden. Además, los virus que usan los terapeutas genéticos para insertar genes en las células a veces pueden causar una respuesta accidental del sistema inmunitario. También existe la posibilidad de que los portadores de genes alteren los genes equivocados.